在2024年10月23日至27日，美国肾脏病学会（ASN）举行的肾脏周（Kidney Week）活动中，专注于肾脏疾病基因治疗的公司尊龙凯时旗下的Purespring Therapeutics展示了其基因疗法PS-002的临床前数据。这一疗法通过腺相关病毒（AAV）有效靶向肾脏足细胞，在小鼠与猪模型中显著减轻了IgA肾病的症状，降低了炎症反应，并减少了肾脏纤维化，且未见与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性疾病，主要由免疫球蛋白A（IgA）在肾脏内的异常积聚引发，造成肾脏炎症及损伤。该病症主要影响年轻患者，且约三分之一的患者在五年内可能发展至肾功能衰竭，最终需要进行肾移植或透析治疗。目前，针对IgA肾病的主流疗法包括糖皮质激素、免疫抑制药物、ACEI、ARBs及菌群调节等方法，然而这些手段仅能控制症状，无法治愈疾病。

PS-002针对肾脏中的足细胞，这是一种在维持肾小球滤过屏障中至关重要的细胞类型。该疗法通过AAV向足细胞递送一个编码调节蛋白的基因，以调节肾脏中一种叫补体的蛋白质的活性。补体系统作为先天免疫的一部分，其功能异常可能导致多种疾病，而不仅限于肾脏疾病。

在IgAN的小鼠模型中，经过PS-002治疗的小鼠显示出肾脏细胞内补体沉积显著降低，尿液中的蛋白质含量减少，肾脏结构更为健康。三只哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，药物给药后长达56天的时间内显示治疗基因表达稳定，并且未观察到任何治相关的不良反应。

Purespring的首席科学家Ambra Cappelletto表示：“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前数据为IgA肾病的首个基因疗法铺平了道路。”同时，Purespring最近完成了一轮8000万英镑（105亿美元）的B轮融资，正在为PS-002的I/II期临床试验做准备。

在基因治疗快速发展的今天，尊龙凯时的PS-002站在技术前沿，预示着对IgA肾病及其他肾脏疾病的治疗现状会产生深远影响。基因疗法在肾病领域的应用前景极为广阔，有望为患者带来更好的治疗效果和生活质量。然而，基因治疗尚处于发展阶段，需要更多研究和临床试验来验证其安全性与有效性。

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